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'사노피 젠자임 2019 LSD Symposium' 고셔병·파브리병 등 '리소좀 축적질환 치료에 대한 최신 데이터·다양한 처방 사례' 공유사노피 젠자임, '2019 리소좀 축적질환(LSD) 심포지엄' 개최

사노피 젠자임(Sanofi Genzyme, 이하 '사노피 젠자임')의 한국사업부(대표 박희경)는 지난 3월 29일~30일 양일간 리소좀 축적질환에 대한 최신 치료 지견을 공유하는 ‘2019 리소좀 축적질환 심포지엄(2019 LSD Symposium)’을 개최했다.

이번 심포지엄은 고셔병, 파브리병, 뮤코다당증 등 리소좀 축적질환과 관련된 국내 보건의료전문가들이 참석해 의학적 지견과 각 치료 옵션의 임상적 유효성, 국내 치료 현황 등을 통한 효과적인 치료 전략에 대한 논의를 진행했다.

총 3개 세션으로 구성된 행사에서는 리소좀 축적질환 관리의 중요성 및 장기 치료 데이터 확보에 대한 의의, 그리고 고셔병의 표준 치료법으로 자리잡은 ‘효소대체요법(ERT)’과 경구형 치료제인 ‘기질감소요법(SRT)’의 새로운 가치 등을 주제로 리소좀 축적질환과 관련된 최신 연구 결과 및 치료 사례들이 공유됐다.

첫 번째로 진행된 ‘리소좀 축적질환의 적절한 관리’ 세션에서는 사노피 젠자임 글로벌 메디컬 헤드인 바실리 발라야노풀로스(Vassili Valayannopoulos) 박사가 연자로 참여해 고셔병과 파브리병 치료에 있어 바이오마커의 중요성 및 항체의 의미와 모니터링의 중요성을 전했다.

이어 ‘고셔병 치료, 효소대체요법과 기질감소요법의 새로운 시대가 전달하는 의의’를 다룬 두 번째 세션에서는 서울아산병원 이범희 교수와 충남대학교병원 임한혁 교수가 차례로 경구용 고셔병 치료제 세레델가의 장기 연구 데이터와 국내 제1형 고셔병 성인 환자를 대상으로 한 세레델가 처방 경험을 공유했다.

특히, 세션 마지막 발표로는 최근 국내 최초로 제3형 고셔병 치료제로 허가 받은 효소대체 치료제 세레자임의 임상적 유효성이 공유돼 큰 주목을 받았다.

발표를 진행한 충남대학교병원 김유미 교수는 제3형 고셔병 환자에서 비신경학적 증상 개선에 우수한 효능을 보인 세레자임의 치료 효과와 안전성 프로파일 등을 토대로 국내 유일한 제3형 고셔병 치료제로서 세레자임의 가치를 강조했다.

다음날 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수를 좌장으로 해 진행된 ‘리소좀 축적질환의 장기 치료 데이터가 가지는 의의’ 세션에서는 삼성서울병원 조성윤 교수가 한국 폼페병 환자의 임상적 특징 및 치료 경과에 대해 전달하였고, 인하대병원 양아람 교수가 뮤코다당증 치료의 10년 장기 연구 결과 등을 공유했다.

사노피 젠자임, '2019 리소좀 축적질환 심포지엄' 개최.

첫째날 좌장을 맡았던 서울아산병원 의학유전학센터 유한욱 교수는 “이번 심포지엄은 희귀질환인 리소좀 축적질환 치료제에 대한 최신 연구와 실제 처방 데이터 등을 공유할 수 있었던 자리로, 국내 리소좀 축적질환 환자들의 치료 현황과 주요 치료 옵션들의 가치를 다시 한 번 확인할 수 있는 자리였다“며 “특히 국내 최초이자 유일한 제3형 고셔병 치료제인 세레자임을 통해 지금까지 치료 옵션이 제한적이었던 국내 제3형 고셔병 환자들의 비신경학적 증상들을 조절하고 그 가족들의 삶의 질이 더욱 향상될 수 있다는 점에서 매우 고무적이다. 제3형 환자가 많은 국내 치료 환경을 볼 때 세레자임은 국내 고셔병 치료에서 더욱 중요한 치료 옵션이 될 것“이라고 말했다.

사노피 젠자임 박희경 대표는 “이번 심포지엄을 통해 고셔병, 파브리병, 뮤코다당증 등 리소좀 축적질환(LSD) 치료에 대한 심도 있는 논의와 국내 환자의 치료 옵션에 대한 다양한 정보를 공유할 수 있게 돼 매우 기쁘다. 특히 국내 고셔병 환자를 대상으로 한 세레델가 장기 치료 데이터 및 제3형 고셔병의 비신경학적 증상에 대한 세레자임의 임상적 효과를 공유하고, 그 가치를 재조명할 수 있게 돼 고무적”이라며 "사노피 젠자임은 고셔병, 파브리병을 비롯한 리소좀 축적질환(LSD)의 글로벌 리더로서, 앞으로도 국내 리소좀 축적질환 환자들에게 더 다양하고 우수한 치료제들을 제공할 수 있도록 연구와 노력을 아끼지 않을 것”이라고 밝혔다.

한편, 사노피 젠자임은 1984년부터 고셔병을 꾸준히 연구하면서 치료 효과와 환자 삶의 질을 개선할 수 있는 치료제 개발을 이끌었다. 1991년 최초의 고셔병 치료제인 세레데이즈를 시작으로 효소대체요법인 세레자임과 기질감소치료제인 세레델가를 출시해 고셔병 환자 및 가족에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고 있다.

특히, 효소대체요법인 세레자임은 1994년 미국 FDA 승인을 받은 이후 고셔병 표준 치료제로 사용돼 왔다. 국내에서는 2012년 허가 이후 제1형 고셔병 치료제로 처방되던 중 지난 2월 22일 제3형 고셔병의 비신경학적 증상 치료제로 적응증 확대 허가를 받았다.

우정헌 기자  mtjpost@mtjpost.com

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